帕金森细胞疗法成果显著，有望阻止退行性疾病-最资讯

在治疗帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的临床候选疗法有着巨大的潜力。虽然项目还处于临床试验的早期阶段，但我们会坚定推动突破性科学发展，期待为患者生活带来显著改善。”

(资料图)

当地时间6月28日，行业媒体Fierce Biotech报道称，德国药企拜耳（Bayer）子公司BlueRock Therapeutics（BlueRock）宣布，其研发的帕金森病细胞疗法——Bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期临床试验取得积极结果。

试验表明，截至目前，在12名参与者中，Bemdaneprocel 均显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，此次研究展示了干细胞移植的可行性，并显示，细胞在脑内植入后的存活时间可达1年。具体数据将于当地时间8月27日-31日，在2023年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上公布。根据这些结果，Bemdaneprocel的2期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。

据报道，帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响全球超过1000万人，由大脑中的神经细胞损伤引起的，临床表现包括肌肉僵硬、痉挛等。而Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，其干细胞由多能干细胞（一种可以分化成多种不同细胞类型的细胞，被认为具有较高的可塑性和自我更新能力）衍生，并由可产生多巴胺的神经元组成，可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后，它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，恢复患者的运动和非运动功能。

BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah表示：“我们的使命是利用细胞疗法的力量，恢复帕金森病患者失去的功能，并帮助他们重新掌控自己的生活。Bemdaneprocel的安全性、细胞存活和植入的早期证据令人鼓舞，这标志着我们为帕金森病患者开发潜在新疗法迈出非常关键的一步。这些重要数据为启动下一阶段研究提供了强有力的依据。我们期待推进这一临床计划。”

2021年6月8日，拜耳公司宣布，旗下BlueRock公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。1期研究的主要目标是评估DA01细胞移植后一年期的安全性与耐受性。该研究的次要目标是分别评估移植一年期后，移植细胞存活与运动的情况，以及两年期后，该疗法的持续安全性和耐受性，以及干细胞移植的可行性。

目前拜耳旗下共有两款针对帕金森的基因治疗管线。早在2016年，拜耳就已计划在此领域有所耕耘。他们与风险投资公司Versant Ventures合作，进行了2.25亿美元的A轮融资，三年后支付2.4亿美元收购了生物科技公司BlueRock。2020年，拜耳宣布以40亿美元收购专注于基因疗法的生物医药公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio），根据协议条款，拜耳将支付 20 亿美元的预付款。2021年，AskBio宣布，正在推进一项基因疗法项目，旨在提供针对帕金森病的先进治疗方法。目前，该试验还处在1期临床研究阶段（NCT04167540）。

拜耳细胞与基因治疗全球负责人 Wolfram Carius 表示：“在治疗帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的临床候选疗法有着巨大的潜力。我们第一次有可能阻止并逆转这种退行性疾病，虽然项目还处于临床试验的早期阶段，但我们会坚定推动突破性科学发展，期待为患者生活带来显著改善。”

据报道，拜耳2022年的制药业务销售额为193亿欧元，其中占首位的是抗凝血药物Xarelto（利伐沙班），销售额45亿欧元，在销售额排名前十的药物中，鲜有基因疗法的身影。拜耳研发主管Christian Rommel在接受BioSpace的采访时表示：“我们需要一些财政资源来保持创新，虽然研究细胞和基因治疗风险较高，但回报前景非常可观。”

2023年2月，拜耳宣布任命瑞士药企罗氏制药（Roche）前负责人比尔·安德森（Bill Anderson）为拜耳下一任首席执行官，自2023年6月1日起生效。据《经济学人》报道，拜耳前负责人维尔纳·鲍曼（Werner Baumann）在2018年以630亿美元收购美国跨国农业公司孟山都（Monsanto），但后期孟山都公司被人起诉生产了一种含有致癌物质——草甘膦的除草剂，拜耳为了结此事，向10.9万名原告支付了95亿美元和解金，并为其余原告另留出64亿美元。

《经济学人》报道称，未来十年，董事会希望比尔·安德森能带领公司在世界最大的药物市场——美国，不断深耕，实现销量翻一番的目标，同时推出新的治疗方法来取代像Xarelto这样的畅销药物。

拜耳官网写道：“细胞和基因治疗将成为抗击疾病的下一个里程碑，它会改变我们战胜疾病的方式。到目前为止，这个新医学领域的最大进步是在肿瘤治疗。而未来非常令人兴奋——细胞和基因治疗可能会催生更具针对性的个性化治疗，这也可能意味着我们找到了一种方法来终结我们曾经认为无法治愈的疾病。”